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Malattie rare
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Ipofosfatasia, via libera di AIFA alla rimborsabilità di asfotase alfa

Trattamento di pazienti affetti da ipofosfatasia (HPP) a esordio pediatrico, nel caso in cui la malattia insorga entro i sei mesi di età o, in caso di…

Malattie reumatologiche rare, una sfida diagnostica e terapeutica

Le malattie reumatologiche rare sono un gruppo eterogeneo di patologie che colpiscono persone di tutte le età, spesso con una base autoimmune o auto-infiammatoria. Ad oggi, il…

Emofilia, nuovi strumenti per la prevenzione dei danni alle articolazioni

Uno degli obiettivi più importanti nella gestione dei pazienti con emofilia è la diagnosi e il trattamento precoce di sanguinamenti intrarticolari che possono creare un danno sia…

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Microbiota intestinale nella sclerosi sistemica molto precoce

Nella sclerosi sistemica (SSc), il coinvolgimento gastrointestinale è uno degli eventi più precoci. La questione è stata affrontata in uno studio apparso su “RMD Open” a prima…

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Arterite a cellule giganti, esiti clinici dopo ricadute e interruzione di tocilizumab

Il trattamento con tocilizumab (TCZ) si mostra efficace nei pazienti affetti da arterite a cellule giganti (GCA). Tuttavia, i dati scarseggiano riguardo alla modifica del trattamento e…

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Vitamina D e complicanze coronariche nella sindrome di Kawasaki

I risultati di uno studio pubblicato su “Pediatric Rheumatology” suggeriscono che il mantenimento di livelli sierici sufficienti di 25(OH)-vitamina D potrebbe influenzare positivamente gli esiti della malattia…

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Il trapianto di polmone come opzione per i pazienti con sclerosi sistemica

Nei pazienti con sclerosi sistemica (SSc) il trapianto di polmoni (LuTx) è associato a un'eccellente sopravvivenza a due anni, senza eventi avversi correlati alla malattia, secondo un…

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Malattie rare, combinazioni di agenti immunomodulanti per la prevenzione delle recidive di uveite

I dati provenienti da studi head to head sulle terapie immunomodulanti impiegate nella malattia di Behçet sono scarsi. Questa mancanza è stata ora colmata da un nuovo…

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Malattia da immunoglobulina G4-correlata, promettente il profilo di efficacia e sicurezza di inebilizumab

Positivi i dati emersi dallo studio di fase 3 MITIGATE, in cui il trattamento ha mostrato un significativo impatto in termini di riduzione del rischio di riacutizzazioni…

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Cardiopatia reumatica infantile, la prevalenza è aumentata negli ultimi 30 anni

L'incidenza e la prevalenza globale della cardiopatia reumatica (RHD) nei bambini fino ai 15 anni sono aumentate dal 1990 al 2019, mentre gli anni di vita aggiustati…

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