Malattie rare, i reumatologi chiedono di semplificare l’accesso ai farmaci
In occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, promossa in Italia da Uniamo, Federazione italiana malattie rare Onlus, la Società italiana di reumatologia (SIR) richiama l’attenzione sui gap da colmare per incidere su equità e tempestività delle cure, in particolare quando si tratta di farmaci orfani o di utilizzi off-label, frequenti proprio nelle malattie rare.
Marta Mosca, ordinaria di Reumatologia all’Università di Pisa e coordinatrice della rete europea per le malattie rare reumatologiche ERN ReCONNET, spiega:
Nella maggior parte dei casi riusciamo a garantire ai pazienti le terapie più appropriate. Tuttavia, la complessità burocratica e alcune differenze regionali possono rendere il percorso più articolato. Gli strumenti normativi esistono e il sistema è consapevole di queste criticità: l’obiettivo è rendere i processi sempre più omogenei e fluidi, così da alleggerire il carico amministrativo e concentrarci ancora di più sulla cura”.
Tra le buone notizie segnalate dalla SIR c’è il Piano Nazionale dedicato, reti regionali con centri di riferimento organizzati secondo il modello hub & spoke e integrazione all’interno di importanti reti europee. Andrea Doria, presidente SIR, sottolinea:
Negli ultimi anni l’Italia ha compiuto molti passi avanti nell’organizzazione dell’assistenza, grazie al Piano Nazionale Malattie Rare, a una rete nazionale e regionale dedicata, alla presenza di centri di riferimento qualificati che collaborano anche con reti europee, e al crescente utilizzo della telemedicina. Perché tutto possa procedere in modo più equo per tutti i pazienti, è però necessario intervenire su alcune leve fondamentali: rafforzare la conoscenza e il riconoscimento precoce di queste malattie nei setting non specialistici (medicina generale, pediatria, pronto soccorso); semplificare e armonizzare l’accesso a farmaci orfani e a utilizzi off-label”.
Annalisa Scopinaro, presidente Uniamo Rare Diseases Italy. conclude:
Le malattie reumatologiche rare hanno necessità e bisogni simili a molte altre patologie rare. La necessità di una diagnosi precoce, di una presa in carico multidisciplinare che accompagni in tutte le fasi della vita, di trattamenti efficaci e disponibili in maniera uniforme su tutto il territorio nazionale sono fondamentali. La Federazione lavora affinché questi aspetti siano tenuti in debita considerazione negli atti legislativi di Governo e Parlamento; la collaborazione con la SIR è fondamentale per rafforzare i messaggi che mandiamo e dare basi scientifiche alle nostre richieste, specialmente in tema di farmaci o prestazioni da inserire nei Lea”.
