Una donna affetta da sclerosi sistemica (sclerodermia) refrattaria ai trattamenti è la prima paziente adulta, affetta da malattia reumatologica in Italia trattata con cellule CAR T. La paziente è arruolata nel trial CATARSIS, uno studio sperimentale promosso da Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS in collaborazione con l’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma.
Lo studio arruolerà in tutto 8 pazienti adulti e avrà una durata di due anni. La prof.ssa Maria Antonietta D’Agostino, direttore della UOC di Reumatologia del Policlinico Gemelli, principal investigator dello studio spiega:
CATARSIS è il primo studio accademico di fase I in Italia, volto a trattare patologie autoimmuni mediate da B-linfociti con cellule CAR T dirette contro una molecola, nota come CD19 espressa sulla superficie dei B linfociti. Un traguardo importantissimo per i pazienti affetti da patologie severe che finalmente possono ambire a sconfiggere la loro malattia, grazie al ‘reset’ del sistema immunitario, indotto da tale terapia”.
Il professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare del Bambino Gesù di Roma ha già trattato, attraverso il meccanismo dell’uso non ripetitivo, 5 pazienti pediatrici affetti da malattie autoimmuni. Nel mondo sono stati trattati finora con CAR-T solo una cinquantina pazienti con malattie reumatologiche, la maggior parte dei quali in Germania, dal gruppo del professor Georg Schett dell’Università di Erlangen.
“Lo studio CATARSIS – prosegue la prof.ssa D’Agostino – rappresenta una frontiera, ma anche un esempio di progetto cooperativo e coordinato, nel quale diversi dipartimenti (di ricerca, produzione, clinici, amministrativi e di conduzione trials), operanti presso strutture differenti, hanno lavorato insieme per ottenere questo traguardo così importante che apre la strada a nuove speranze.
“Il trattamento di questa paziente – sostiene il prof. Locatelli – dimostra come la collaborazione tra Centri Accademici di Eccellenza permetta di offrire gli approcci terapeutici più innovativi a malati affetti da patologie complesse. Dopo i risultati di grande rilevanza ottenuti nei 5 pazienti pediatrici, il caso della Signora trattata in collaborazione con i Colleghi del Policlinico Gemelli apre un’ulteriore frontiera e documenta l’importanza d’investire sempre più come Paese in ricerca clinica avanzata”.
